Dringende vraag: Weet iemand een neurowetenschappelijk klinicus in New Hampshire die bereid is om een zuigeling met een zeldzame, verwoestende genetische hersenaandoening te helpen behandelen met een experimentele antisense oligonucleotide (ASO) therapie onder de nieuwe Right to Try wet van NH (van kracht op 1 januari 2026)? De mutatie werkt op een dominant-negatieve manier, wat de neurotransmissie ernstig belemmert. Zonder interventie staat ze voor een diepgaande neurodevelopmentele achteruitgang. Warme introducties worden zeer gewaardeerd - stuur alsjeblieft een DM!