Pedido urgente: Alguém conhece um clínico de neurociência em New Hampshire disposto a ajudar a tratar um bebé com uma rara e devastadora doença genética cerebral usando uma terapia experimental com oligonucleotídeos antisense (ASO) ao abrigo da nova lei Right to Try de NH (em vigor a partir de 1 de janeiro de 2026)? A mutação atua de forma dominante-negativa, prejudicando severamente a neurotransmissão. Sem intervenção, ela enfrenta um profundo declínio neurodesenvolvimental. Apresentações calorosas são profundamente apreciadas - por favor, envie uma mensagem direta!