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紧急请求:有没有人知道新罕布什尔州的神经科学临床医生愿意帮助治疗一名患有罕见、毁灭性遗传性脑病的婴儿,使用根据新罕布什尔州新实施的《尝试权法》(自2026年1月1日起生效)进行的实验性反义寡核苷酸(ASO)疗法?
这种突变以显性负效应的方式作用,严重损害神经传递。如果不进行干预,她将面临深刻的神经发育衰退。
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